FDA phê duyệt thuốc mới chữa bệnh nhược cơ

Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt efgartigimod, một liệu pháp đầu tay dành cho người lớn mắc bệnh nhược cơ

Bệnh nhược cơ có thể đe dọa tính mạng

Bệnh nhược cơ là một rối loạn thần kinh cơ tự miễn dịch hiếm gặp và mãn tính. Bệnh nhân thường gặp tình trạng yếu cơ theo các mức độ khác nhau.

Các nhóm cơ thường bị ảnh hưởng là: Cơ vân, cơ mặt, cơ nhai, cơ tứ chi, hô hấp… Bệnh nhược cơ có thể gây suy nhược cơ bắp và có khả năng đe dọa tính mạng, đồng thời suy giảm chất lượng cuộc sống.

Hiện nay bệnh nhược cơ chưa có phương pháp chữa khỏi hoàn toàn và có thể tái phát.

Efgartigimod hiệu quả và dung nạp tốt

Các chuyên gia cho hay, hầu hết bệnh nhân nhược cơ đều có kháng thể immunoglobulin G (IgG), kháng thể này thường trực tiếp chống lại các thụ thể nicotinic acetylcholine ở cơ xương.

Efgartigimod là một kháng thể được thiết kế để giảm IgG gây bệnh và ngăn chặn quá trình tái chế IgG ở bệnh nhân nhược cơ. Nó liên kết với thụ thể Fc sơ sinh (FcRn), được phân bố rộng rãi khắp cơ thể và đóng vai trò trung tâm trong việc giải cứu các kháng thể IgG khỏi bị thoái hóa. Chặn FcRn làm giảm mức độ kháng thể IgG.

Các nhà nghiên cứu đã sử dụng efgartigimod trong thử nghiệm với 187 bệnh nhân nhược cơ và đang dùng liều ổn định của ít nhất một loại thuốc điều trị nhược cơ. Trong 26 tuần, 84 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên dùng efgartigimod 10 mg/kg và 83 bệnh nhân nhận giả dược.

Kết quả cho thấy, efgartigimod có hiệu quả và được dung nạp tốt. Việc điều trị bằng efgartigimod làm giảm gánh nặng bệnh tật và cải thiện sức mạnh và chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân trên bốn thang đo nhược cơ cụ thể. Thuốc có tác dụng sớm và kéo dài ở bệnh nhân nhược cơ.

Sự chấp thuận thuốc efgartigimod của FDA là một bước tiến mới quan trọng đối với bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi căn bệnh suy nhược này. Liệu pháp giúp giảm gánh nặng bệnh tật và cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho những người mắc bệnh hiếm gặp.