FDA chấp thuận thuốc tiêm giảm mỡ máu ở người trưởng thành

Tăng mỡ máu nguy hại thế nào?

Cholesterol (mỡ máu) tăng cao trong thời gian dài sẽ gây xơ vữa động mạch. Các mảng xơ vữa này sẽ gây hẹp hoặc tắc mạch máu, cản trở sự lưu thông của máu, thậm chí có thể khiến mạch máu bị vỡ đột ngột và gây ra các biến chứng nguy hiểm.

Tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH) là một tình trạng hiếm gặp, đe dọa đến tính mạng. Trong đó bệnh nhân bị đột biến trong một nhóm nhỏ gen kiểm soát cách cơ thể loại bỏ cholesterol. Kết quả là bệnh nhân có mức LDL-C cực cao. Những người mắc bệnh HeFH thường có mức cholesterol cao hơn bình thường từ hai đến ba lần. Những người này có nhiều nguy cơ mắc các biến cố tim mạch, chẳng hạn như đau tim, đột quỵ và bệnh mạch vành.

Bệnh tim mạch do xơ vữa (ASCVD) liên quan đến sự tích tụ mảng bám cholesterol trong động mạch.  ASCVD là một thuật ngữ chung và bao gồm các tình trạng như hội chứng mạch vành cấp tính (đột ngột, giảm lưu lượng máu đến tim), bệnh động mạch ngoại vi, đau tim và đột quỵ.

Cholesterol (mỡ máu) tăng cao trong thời gian dài sẽ tạo gây xơ vữa động mạch.

Thuốc tiêm mới giúp giảm mỡ máu

Thuốc tiêm dưới da leqvio (inclisiran) được FDA chấp thuận dùng kết hợp với chế độ ăn kiêng và liệu pháp statin điều trị cho người lớn bị tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH) hoặc bệnh tim mạch do xơ vữa  (ASCVD), những người yêu cầu giảm thêm cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp (LDL-C). Leqvio có tác dụng làm giảm mức lưu thông LDL-C, thường được gọi là cholesterol xấu. Leqvio được chấp thuận với liều 284 mg được dùng dưới dạng tiêm dưới da liều đầu tiên, liều thứ 2 sau 3 tháng và tiếp tục điều trị 6 tháng một lần sau thời điểm đó.

Hiệu quả của leqvio đã được nghiên cứu trong 3 thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược với 3.457 người lớn mắc bệnh HeFH hoặc ASCVD. Những người tham gia đang sử dụng liệu pháp statin được dung nạp tối đa nhưng cần giảm LDL-C dựa trên nguy cơ biến cố tim mạch của họ.

Trong mỗi thử nghiệm, những người tham gia được tiêm dưới da 284 mg leqvio hoặc giả dược vào 4 ngày riêng biệt: ngày 1, ngày 90 (tháng thứ 3), ngày 270 (tháng thứ 9) và ngày 450 (tháng thứ 15).

Nghiên cứu 1 với 1.561 người lớn mắc ASCVD, vào ngày thứ 510, nhóm sử dụng leqvio có mức giảm LDL-C trung bình là 51% trong khi nhóm dùng giả dược có mức tăng LDL-C trung bình là 1%.

Nghiên cứu 2 với 1.414 người lớn mắc ASCVD, vào ngày thứ 510, nhóm sử dụng leqvio có mức giảm LDL-C trung bình là 46% trong khi nhóm dùng giả dược có mức tăng LDL-C trung bình là 4%.

Nghiên cứu 3 có 482 người lớn mắc bệnh HeFH, vào ngày thứ 510, nhóm sử dụng leqvio có mức giảm LDL-C trung bình là 40% trong khi nhóm dùng giả dược có mức tăng LDL-C trung bình là 8%.

Tuy nhiên, các nghiên cứu chưa xác định được ảnh hưởng của leqvio đối với tỷ lệ mắc bệnh tim mạch và tỷ lệ tử vong.

Ngoài ra, các tác dụng phụ thường gặp của leqvio bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm, cứng khớp, nhiễm trùng đường tiết niệu, tiêu chảy, viêm phế quản, đau tứ chi và khó thở.

Với sự chấp thuận này, nhóm người mắc bệnh He, FH và ASCVD có thêm cơ hội điều trị bệnh an toàn, hiệu quả.